Malattie rare, all'Umberto I terapia genica sul piccolo Simone dopo l'intervento del Governo Adnkronos
Sapienza Università di Roma in collaborazione con Omar e con il contributo non condizionante di Ptc Therapeutics.
L'innovativa terapia genica era per il bimbo l'unica speranza di cambiare il corso naturale della sua malattia
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