Malattie rare, Liguori (UniBo): 'Nuovi farmaci rivoluzionano terapia miastenia grave'

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Il neurologo: 'Pssiamo impiegarli in fase precoce, evitando pesanti effetti collaterali'

“Grazie all’avvento dei nuovi farmaci, in questo momento abbiamo la possibilità di stravolgere completamente il paradigma terapeutico dei pazienti con miastenia grave, portando anche all’utilizzo, già in fase precoce, di questi nuovi farmaci ed evitando ai pazienti gli effetti collaterali” pesanti, “altrimenti presenti, con l’utilizzo dei comuni farmaci finora utilizzati”.

"Possiamo inoltre modificare il nostro programma terapeutico - spiega Liguori - in funzione ad esempio alla presenza di altre patologie nel paziente, come il diabete e l’ipertensione, condizioni magari dovute proprio all’uso massivo di farmaci come lo steroide, farmaco di prima scelta in questi pazienti, oltre al sintomatico.

I sintomi, all’esordio “riguardano ad esempio l’abbassamento della palpebra o lo sdoppiamento della vista. Quest’ultimo sintomo - precisa Liguori - compare molto bruscamente, può essere presente al mattino al risveglio ed essere molto fluttuante nel corso della giornata. La visione doppia può essere addirittura assente al mattino e presentarsi dopo attività fisiche prolungate, oppure può scomparire per mesi per poi ripresentarsi.

Il problema principale della miastenia grave è rappresentato proprio dalla difficoltà di diagnosi.

Mancano dati certi sull’incidenza della patologia. “Pur essendo certamente una malattia rara - conclude Liguori - la miastenia grave non è poi così rara. In Italia infatti l’incidenza si stima sia di 1 su 5 mila abitanti. Dobbiamo tener conto che in Italia non è stato mai condotto uno studio a livello nazionale che tenesse conto della reale incidenza di questa malattia. L’apertura di un registro specifico potrebbe sicuramente aiutarci in questo senso”.

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